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史上最贵的药 一支1467万元

作者: 于卧  2019-05-30 10:37 [太阳城娱乐]:www.xiaopp.net

  5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了制药巨头诺华公司(Novartis)治疗婴儿肌肉萎缩症的一次性治疗方案。这个名为Zolgensma的基因疗法可取代所有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)儿童患者终身的慢性治疗。虽然是一次性给药,诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元),这是目前世界上最昂贵的药物。

  史上最贵的药 一支1467万元

  脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是一种遗传性疾病,如果不治疗,患者通常会在2岁之前死亡。科学家们认为,造成SMA的原因是患病婴儿控制肌肉的运动神经里的某种蛋白质出了问题,使得神经讯号的传递受到阻碍,造成肌肉的收缩失常。据悉,每11,000名新生儿中就有一人受到此类疾病影响,其中 90% 的患病婴儿活不过2岁。

  罹患 SMA 的孩子,运动神经元—脑干和脊髓中的神经细胞会被逐步破坏,运动神经元控制手臂,腿,胸部,面部,喉咙和舌头的运动。因此,患儿将会慢慢失去说话,走路的能力,到最后,他们甚至无法呼吸和吞咽,并最终会被疾病夺去性命。

  Zolgensma的基因疗法原理是,将新DNA引入体内以纠正错误基因。美药管局称,这是一种基于腺相关病毒载体的基因疗法,一次性静脉内给药便可修补相关基因缺陷,从而改善肌肉功能,提高患者生存率。临床试验显示,患儿用药后运动能力明显改善,能够控制头部活动,并在无支撑情况下坐立。

史上最贵的药 一支1467万元
史上最贵的药 一支1467万元(图片来源:摄图网)

  虽然是一次性给药,诺华给Zolgensma的定价高达212.5万美元(约合人民币1467万元),这是目前世界上最昂贵的药物。但医药公司则称治疗该病只需一支药,且在医保覆盖范围内,还可以分5年付款。

  虽然Zolgensma是给了病童父母极大希望,但相关专家也质疑:“许多药物的问题在于它们太贵,有需要的人根本负担不起。”

  网友纷纷质疑:这是在拿孩子的命要挟家长,讨要赎金。

  对于高出天际的治疗价格,诺华方面解释称,公司使用了基于价值的定价框架,将Zolgensma的价格定在低于多个既定基准的50%左右,其中包括当前10年期的慢性SMA治疗成本。据悉,一般情况下,10年期的慢性SMA治疗成本大约为410万美元。“患者在10岁前的治疗费用就超过了400万美元,而且这种治疗不能停,如果停止,疗法就会失效”,诺华CEO Vas Narasimhan说道。

  目前针对儿童和成人脊髓性肌萎缩的另一种治疗方法是Biogen的Spinraza,其第一年的定价为750,000美元,此后每年的定价为375,000美元。

  在Zolgensma获批上市当天,诺华股价收涨3.65%,报87.52美元。今年以来,该股累计上涨2%。

  以上就是史上最贵的药,一支1467万元的详细信息,希望能帮助到您。

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